Portal informacyjny
Nauki przyrodnicze
Rewolucyjna terapia w Szpitalu Jurasza
W Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza pięcioletnia dziewczynka z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej przeszła przełomową terapię CAR-T.
– To szansa na wyleczenie pacjentów, u których inne metody nie były skuteczne, dająca możliwość przełamania oporności nowotworu – mówi prof. dr hab. Jan Styczyński.
W piątek 9 maja w Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza w Bydgoszczy u pięcioletniej pacjentki z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej zastosowano terapię CAR-T (ang. chimeric antigen receptor, czyt. kar-ti).
To dość nowa metoda. W Polsce najpierw stosowano ją w ramach badań klinicznych, a od ponad roku również w ramach programu finansowanego przez NFZ. Dotąd wykorzystywano ją głównie u pacjentów dorosłych, natomiast u dzieci tylko w jednym ośrodku.
Jesteśmy drugim ośrodkiem dziecięcym w Polsce, w którym stosowana jest ta metoda - tłumaczy prof. dr hab. Jan Styczyński z Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza. - Stara zasada mówi, że "najtrudniejszy pierwszy raz". Wkrótce będziemy leczyć drugą pacjentkę. Droga do terapii CAR-T u dzieci w Polsce północnej została otwarta.
Barierę w szerszym zastosowaniu CAR-T stanowi konieczność spełnienia bardzo wysokich wymagań, co jest niezbędne do uzyskania certyfikacji, czyli prawo do stosowania tej metody.
– I my je spełniamy, we współpracy z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa – dodaje prof. Styczyński.
Przełomowa terapia
CAR-T jest produktem terapii zaawansowanej (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product), łączącej terapię komórkową, immunoterapię i terapię genową. Jest uznawana za przełomowe i największe osiągniecie terapeutyczne w hematologii i onkologii w ostatnich latach.
– CAR-T to dokładnie limfocyty T z genetycznie zmodyfikowanym receptorem, ukierunkowanym przeciwko komórkom nowotworowym. Po zmianie receptora limfocyt T staje się żywym lekiem przeciwnowotworowym, celującym wyłącznie w nowotwór – wyjaśnia prof. Styczyński.
O CAR-T mówi się, że to terapia przełomowa z dwóch powodów.
Po pierwsze ze względu na przełomową technologię stosowaną w tej metodzie. Po drugie daje możliwość przełamania oporności nowotworu i wyleczenia tej grupy pacjentów, u których dotychczas znane i stosowane metody nie były skuteczne – mówi prof. Styczyński.
Od pacjenta z białaczką w procesie leukaferezy pobierane są jego własne limfocyty T. Komórki te są następnie wysyłane do firmy farmaceutycznej wytwarzającej, metodami terapii genowej, CAR-T (aktualnie wyłącznie za granicę: do USA, Holandii bądź Szwajcarii). Proces ten trwa ok 3-4 tygodni.
– Wytworzone komórki CAR-T, w świetle prawa już będące lekiem, są przesyłane do ośrodka, w którym leczony jest pacjent. Następnie są mu podawane – tłumaczy prof. Styczyński. – Komórki CAR-T aplikowane są jednorazowo, mają jednak właściwość namnażania się w organizmie pacjenta, zwiększając działanie przeciwbiałaczkowe. Ten efekt stwierdziliśmy u naszej pacjentki.
Pierwsza dziecięca pacjentka
Dziewczynka, która jako pierwsza przeszła w Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii terapię CAR-T, spędziła w szpitalu tydzień przed jej podaniem (w związku z koniecznością zastosowania łagodnej chemioterapii), oraz dwa tygodnie po leczeniu.
– W tym okresie wystąpiły spodziewane objawy związane z działaniem leku. Ponieważ ten lek niszczył komórki białaczkowe, wystąpiły objawy zespołu uwalniania cytokin z rozpadających się komórek oraz objawy neurotoksyczności. Zgodnie z oczekiwaniami wszystkie te objawy miały umiarkowane nasilenie i były cały czas pod kontrolą lekarzy i pielęgniarek – opisuje prof. Styczyński.
Aktualnie wskazaniami do zastosowania terapii CAR-T u dzieci jest wyłącznie ostra białaczka limfoblastyczna B-komórkowa. U dorosłych również niektóre chłoniaki nieziarnicze i szpiczak mnogi.
Ze względu na sposób "uzbrajania" limfocytów T poprzez zmianę ich receptora, teoretycznie istnieje możliwość leczenia każdego nowotworu tą metodą. Na świecie toczy się obecnie ponad 1000 badań klinicznych z zastosowaniem CAR-T – tłumaczy prof. Styczyński. - To osiągnięcie, które już zasługuje na Nagrodę Nobla, co nie znaczy, że kiedykolwiek się jej doczeka.
CAR-T w Juraszu
Do wprowadzenia leczenia metodą CAR-T w Szpitalu Jurasza przyczynił się przede wszystkim zespół Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii, ze szczególną rolą dr Moniki Richert-Przygońskiej, dr. hab. Krzysztofa Czyżewskiego i dr. Roberta Dębskiego. Pomagali im pracownicy apteki szpitalnej, wspierali anestezjolodzy i neurolodzy, a w sprawach organizacyjnych również pion administracji szpitala. Ogromnej pomocy udzieliło Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, w którym wykonywane są aferezy komórkowe oraz działa bank komórek.
– Model współpracy pomiędzy naszym szpitalem i RCKiK, który wypracowaliśmy w Bydgoszczy, sprawdza się w wielu miejscach w Europie. RCKiK zapewnia najwyższe standardy postępowania z preparatami komórkowymi, przeznaczonymi do stosowania u pacjentów – dodaje prof. Styczyński.
Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza jest jedynym pediatrycznym ośrodkiem w Polsce Północnej, zajmującym się przeszczepianiem komórek krwiotwórczych (tzw. przeszczepianiem szpiku). Kierowani są tu pacjenci z całej północnej części kraju. Wykonuje wszystkie rodzaje przeszczepów. W ostatnich latach zespół Kliniki rozwija również inne metody terapii komórkowej: terapię komórkami mezenchymalnymi, fotoferezy pozaustrojowe, terapię przeciwwirusowymi limfocytami cytotoksycznymi - lekarze ze Szpitala Jurasza jako pierwsi w Polsce z powodzeniem zastosowali terapię limfocytami przeciwwirusowymi "third-donor party".
