Natural sciences [2020-10-13]

Medyczny Nobel za uratowanie milionów chorych

— Redakcja

Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii i medycyny otrzymali odkrywcy wirusa zapalenia wątroby typu C - Harvey J. Alter, Charles M. Rice i Michael Houghton. – Ich badania stanowią podwaliny współczesnej diagnostyki i leczenia zakażeń HCV – mówi prof. Małgorzata Pawłowska z Katedry Chorób Zakaźnych i Hepatologii Collegium Medicum UMK.

Harvey J. Alter prowadził badania dotyczące występowania zapaleń wątroby u pacjentów po przetoczeniu krwi wywołanych nieznanym czynnikiem zakaźnym. Wykazał, że poprzez krew można przenosić chorobę od pacjentów z zapaleniem wątroby na szympansy. Późniejsze badania wykazały, że nieznany czynnik zakaźny ma cechy wirusa. Zapalenie wątroby wywoływane tym czynnikiem określano początkowo jako  typu „nie-A, nie-B” (znane były już wirusy zapalenia wątroby typu A i typu B), później nazwano je wirusowym zapaleniem wątroby typu C.

Wyizolowania sekwencji genetycznych nowego wirusa przy wykorzystaniu metod biologii molekularnej dokonał zespół kierowany przez Michaela Houghtona, który opracował zbiór fragmentów DNA znalezionych we krwi zakażonego szympansa, a następnie stosując surowicę chorych wyizolował klon, dający reakcję z przeciwciałami. Klon pochodzący z nowego wirusa RNA należącego do rodziny Flaviviridae w 1989 r. nazwano wirusem zapalenia wątroby typu C.

W celu potwierdzenia hipotezy, że odkryty wirus (HCV) stanowi przyczynę zapalenia wątroby, Charles M. Rice dzięki metodom inżynierii genetycznej wygenerował wariant RNA HCV, który po wstrzyknięciu do wątroby szympansów wywoływał wiremię we krwi i zmiany patologiczne w wątrobie podobne do tych, które obserwowano u ludzi chorych na potransfuzyjne zapalenie wątroby.

Eksperci szwedzkiego Uniwersytetu Medycznego w uzasadnieniu wskazali, że „przełomowe odkrycie nie tylko pozwoliło zidentyfikować nowego wirusa, ale również przyczyniło się do opracowania metod diagnostyki i leków stosowanych w leczeniu WZW C, które uratowały miliony chorych”.

Badania Noblistów mają spektakularne znaczenie w kontekście zdrowia publicznego, stanowią podwaliny współczesnej diagnostyki i leczenia zakażeń HCV, które z kolei są podstawą strategii eliminacji zakażeń HCV – tłumaczy prof. Pawłowska.

Według szacunków Światowej Organizacji Zdrowia na świecie żyje około 70 milionów ludzi aktywnie zakażonych HCV. Co roku w konsekwencji tego zakażenia rejestruje się około 400 tys. zgonów z powodu marskości wątroby oraz pierwotnego raka wątroby. Przebieg choroby jest przez wiele lat bezobjawowy, co znacznie utrudnia jej rozpoznanie. Ze względu na dużą zmienność wirusa nie udało się opracować szczepionki przeciwko WZW C.

Dzięki odkryciom uhonorowanym Nagrodą Nobla współcześnie dysponujemy wysoce czułymi i swoistymi metodami wykrywającymi HCV oraz wysoce skutecznymi, bardzo bezpiecznymi i dobrze tolerowanymi terapiami bezinterferonowymi pozwalającymi w czasie 2-3 miesięcy wyeliminować wirusa HCV – mówi prof. Pawłowska.

Niezwykle ważną cechą opisanych osiągnięć jest ich ogromne znaczenie praktyczne. Zakładana przez Światową Organizację Zdrowia w 2016 r. strategia eliminacji zakażeń HCV do roku 2030 nie byłaby możliwa bez odkryć nagrodzonych w tym roku.  

Składając gratulacje Laureatom, jestem przekonana, że ta nagroda Nobla będzie powodem zwrócenia uwagi na HCV w trudnym czasie pandemii COVID-19 i przyczyni się do eliminacji tego zakażenia na świecie w nadchodzących latach – mówi prof. Pawłowska.

W strategii tej jako cele założono zmniejszenie ogólnej liczby nowych zakażeń HCV o 90 proc. i redukcję zgonów w konsekwencji zakażeń HCV (z powodu nowotworów wątroby, zdekompensowanej marskości wątroby, niewydolności wątroby) o 65 proc. Realizacja tych celów w obliczu braku szczepionki oparta jest na powszechnym testowaniu w kierunku zakażenia HCV oraz zmniejszaniu rezerwuaru zakażenia poprzez skuteczne leczenie. Ze względu na długi bezobjawowy przebieg zakażenia większość rekomendacji wskazuje na potrzebę powszechnych testów przesiewowych w kierunku HCV.

Według szacunkowych danych w Polsce żyje około 120-150 tys. zakażonych HCV, przy czym ponad 80 proc. z nich nie wie o swoim zakażeniu. Obliczono, że realizacja strategii WHO w Polsce do 2030 wymagałaby leczenia rocznie 12-13 tys. zdiagnozowanych chorych, co oznacza badania przesiewowe u 2,5-3 mln ludzi  rocznie.

- W leczeniu zakażeń HCV od kilku lat jesteśmy świadkami rewolucji, która dokonała się dzięki wprowadzeniu do leczenia  terapii bezinterferonowych o ponad 97 proc. skuteczności, wysokim bezpieczeństwie i dobrej tolerancji – wyjaśnia prof. Pawłowska. - Te 8-12- tygodniowe terapie pangenotypowe przesądzają o wyleczeniu osób zakażonych HCV. W Polsce leczenie zakażonych HCV prowadzone jest w ramach programu terapeutycznego finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia. I nie ono jest problemem, chociaż w okresie pandemii SARS-COV-2 liczba leczonych znacznie się zmniejszyła.

Najważniejsze w strategii eliminacji zakażeń HCV jest wczesne ich wykrywanie. W wielu państwach na świecie wdrożono ogólnokrajowe strategie i masowe programy wykrywania osób zakażonych. Jest to niezwykle ważne ponieważ zakażenie HCV można  dziś szybko skutecznie wyeliminować.